Farmaci orfani


(Reindirizzamento da Farmaco_orfano)

I farmaci orfani sono quei farmaci potenzialmente utili per trattare una malattia rara.

Le malattie rare sono definite tali per la loro bassa frequenza nella popolazione. In Europa una malattia è considerata rara se colpisce meno di 1 abitante su 2000. Pertanto i farmaci per la cura di queste patologie in condizioni normali di mercato non sarebbero commercializzati in quanto poco remunerativi. Per questo motivo tali farmaci sono stati definiti "orfani".

Lo status di orfano viene dato ad un determinato farmaco al fine di incoraggiarne lo sviluppo in quanto necessario per curare una determinata patologia, nonostante sia, dal punto di vista dei costi, insufficientemente remunerativo per le aziende farmaceutiche, se sviluppato in circostanze normali.

Pertanto i criteri per definire un medicinale "orfano" sono:

L'impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve allora essere incoraggiato da leggi specifiche.

Indice

Legislazione


Stati Uniti

Negli Stati Uniti, la legge federale che definisce i farmaci orfani con riferimento alle malattie rare, è l'Orphan Drug Act del 1983, adottata come sotto-clausola delle normative FDA. Le malattie rare (orphan diseases) sono definite come le malattie che affliggono meno di 200.000 persone negli USA o con una bassa prevalenza, ovvero meno di 5 per 10.000.

Dato che la ricerca medica e lo sviluppo sul mercato di tali farmaci sono finanziariamente svantaggiosi per le aziende farmaceutiche, la legge prevede per tali compagnie una serie di riduzioni fiscali e regime di monopolio per un periodo esteso sino a 7 anni dopo l'immissione in commercio. Ciò al fine di stimolare le aziende a investire più fondi per la ricerca. Tra i farmaci orfani sviluppati dopo l'introduzione di questa legge, vanno ricordati quelli per il trattamento del glioma, del mieloma multiplo, della fibrosi cistica e della fenilchetonuria.

Negli USA, dal gennaio 1983 al giugno 2004 è stato conferito lo status di orfano ad un totale di 1.129 farmaci e 249 farmaci orfani hanno ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio, a fronte di soli 10 farmaci orfani immessi sul mercato nella decade antecedente al 1983.

Unione europea

Una situazione simile a quella degli USA esiste nell'Unione europea; lo status ai farmaci orfani viene conferito dal Comitato per i farmaci orfani dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

Alla fine del 2007, l'FDA e l'EMA hanno raggiunto un accordo per uniformare la regolamentazione sui farmaci orfani, proponendo la riduzione del tempo e dei costi impiegati dalle case farmaceutiche per la messa in commercio. Tuttavia, le due agenzie mantengono ancora iter di approvazione diversificati.

Nel 2003, il farmaco orfano leader sul mercato mondiale è stato l'eritropoietina della Amgen (Epogen), con vendite per 2,4 miliardi di dollari.

Sviluppo dei farmaci orfani


Lo stesso argomento in dettaglio: Criticità dell'innovazione farmaceutica.

I farmaci orfani seguono generalmente lo stesso percorso di sviluppo regolatorio di qualsiasi altro tipo di farmaco; gli esami sono concentrati sulla caratterizzazione delle molecole e sulla loro stabilità, sicurezza ed efficacia.

Vi sono tuttavia alcune limitazioni di tipo statistico da tener presente per gli studi clinici; ad esempio, non è possibile testare 1.000 pazienti in uno studio clinico di fase III se la malattia per cui viene sperimentato il farmaco ha un'incidenza inferiore a 1.000 pazienti.

L'intervento statale può agire in vari modi:

Voci correlate


Altri progetti


Collegamenti esterni


Controllo di autoritàLCCN (ENsh85095747









Categorie: Farmaci orfani | Ricerca clinica




Data: 06.10.2021 10:14:35 CEST

Sorgente: Wikipedia (Autori [Cronologia])    Licenza: CC-BY-SA-3.0

Modifiche: Tutte le immagini e la maggior parte degli elementi di design correlati a questi sono stati rimossi. Alcune icone sono state sostituite da FontAwesome-Icons. Alcuni modelli sono stati rimossi (come "l'articolo ha bisogno di espansione) o assegnati (come" note "). Le classi CSS sono state rimosse o armonizzate.
Sono stati rimossi i collegamenti specifici di Wikipedia che non portano a un articolo o una categoria (come "Redlink", "collegamenti alla pagina di modifica", "collegamenti a portali"). Ogni collegamento esterno ha un'icona FontAwesome aggiuntiva. Oltre ad alcuni piccoli cambiamenti di design, sono stati rimossi i media container, le mappe, i box di navigazione, le versioni vocali e i geoformati.

Notare che Poiché il dato contenuto viene automaticamente prelevato da Wikipedia in un determinato momento, una verifica manuale è stata e non è possibile. Pertanto LinkFang.org non garantisce l'accuratezza e l'attualità del contenuto acquisito. Se ci sono informazioni che al momento sono sbagliate o che hanno una visualizzazione imprecisa, non esitate a Contattaci: e-mail.
Guarda anche: Impronta & Politica sulla riservatezza.